בשנים האחרונות, חקר תחום הגנטיקה היה עד להתקדמות פורצת דרך שיש לה פוטנציאל לחולל מהפכה בתחום הבריאות כפי שאנו מכירים אותו. אזור בדי אן אי שלנו, המכונה Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, או CRISPR, הופיע ככלי רב עוצמה ויש לציין שמדובר במנגנון אפילו די פשוט המאפשר עריכת גנים כלומר מעין תכנות מחדש של פגמים ב DNA שלנו.
הקריספר, מציע הזדמנויות חסרות תקדים לטיפול בהפרעות גנטיות ולקידום המחקר הרפואי. במאמר זה, נעשה סקירה בנושא על מנת שתוכלו להבין את היסודות של טכנולוגיית CRISPR, והיישומים שלו בתחום הבריאות והשיקולים האתיים סביב השימוש בו.
אבל לפני שנתחיל, תרשו לי לתת לכם המלצה על סידרה דקומנטרית בת 4 פרקים שאתם פשוט חייבם לראות בנטפליקס, שנקראת "ברירה לא-טבעית". הסדרה עוסקת בקבוצת שונות של ביו האקרים המתמחות במחקר ויישום של קריספר.
ביו האקינג הוא מונח חדש יחסית, שמדבר על הצורך שלנו בפיצוח תובנות ביולוגיות המשפיעות על הגוף שלנו ולבודד אותם למשתנים. תהליכים דומים לאלו שבראיין ג'ונסון וסינקלייר מנסים לקדם.
הסדרה "ברירה לא-טבעית", עוסקת ספציפית במספר חוקרים מקצועיים יותר או פחות המנסים להנגיש את הקריספר לציבור. הטענוה המרכזית שלהם, שכל כך קל לתכנת את הקריספר והוא בטוח לשימוש עד שכל אחד עם מעבדה ביתית, יכול ללמוד לעשות זאת ולספק פתרונות בריאותיים מקיפים. אולם מהצד השני תאגידי רפואה בארה"ב לוקחים על טיפולים מצילי חיים, ומשני חיים – כלומר כאלו שאילו מאפשרים ראיה לעיוורים (הסובלים מתסומונות מסויימות), מליוני דולרים פר טיפול.
מה שהופך את הטיפולים שיכולים להיות מונגשים לכלל, לכמעט בלתי אפשרים, לרוב החולים במדינה.
שווה לראות את הסדרה ולהבין עד כמה קל ללמוד את הנושא ועד כמה הוא חשוב. בעולם יש פרוייקטים של מעבדות קהילתיות בהן מכשירים אנשים מתחומים שונים להבין בביולוגיה, אלו לעיתים משיגים תובנות מדהימות ופורצות דרך בעולם הביולוגי. בסדרה תוכלו לראות כמה ביולוגים חובבים שמקדישים את חייהם לחקר הקריספר. ולכן אל תפחדו ללמוד נושא חדש, גם עם מערכת החינוך הישראלית דחקה אתכם משיעורי הביולוגיה, או מאהבת הלימודים בכלל.
הבנת הקריספר:
טכנולוגיית CRISPR נראתה בראשונה מנגנוני ההגנה הטבעיים של חיידקים וארכיאה (הארכאונים הם "חיידקים קדמונים") . למעשה כשחיידק תוקף תא, הוא מחדיר לתוכו סלילים של DNA המשפעים על תפקוד התא. הם מייצרים חלבונים שונים המשפעים על תפקוד התא ואפילו הורגים אותו.
השיטה שהקריספר פועלת היא מקבילה, מוחדר רצף של סלילי DNA המכיל בתוכו מעין פקודות הפעלה ל RNA אותו המנגנון שמפעיל את התורשה. כלומר, הקריספר יכול להכיל רצף תיקונים ל DNA, שכאשר הוא מוזרק לגוף האדם או חיה, הוא משתלב אל תוך ה RNA, ולמעשה יכול לתקן את הרצפים הפגומים. זה מעין כלי רב עוצמה, שמכיל פקודות תיקון לסליללי ה DNA ובכך שהוא משתכפל כמו חיידקים בגוף הוא למעשה מעביר את ה"קידוד" המחודש באמצעות השפעה על אינזימים ועל ייצור חלבונים.
מערכת CRISPR פועלת על ידי מיקוד לרצפי DNA ספציפיים בעזרת מולקולת RNA מנחה. לאחר איתור ה-DNA של המטרה, החלבון Cas9 פועל כמו זוג "מספריים מולקולריות", חותך את ה-DNA במיקום הרצוי. חיתוך זה מפעיל את מנגנוני התיקון הטבעיים של התא, ומאפשר הכנסת חומר גנטי חדש או תיקון מוטציות קיימות.
סרטון הסבר מתורגם לעברית (תשנו את הכתוביות):
יישומים בתחום הבריאות:
טיפול בהפרעות גנטיות:
CRISPR הוא כרגע תחום שרבים מצפים לראות את ההתתחויות שבו . הוא יוכל להציע טיפולים למחלות חשוכות מרפא וכן בהפרעות גנטיות כגון אנמיה חרמשית, סיסטיק פיברוזיס וניוון שרירים. על ידי תיקון או החלפת גנים פגומים, CRISPR עשוי להציע פתרונות ארוכי טווח ואפילו ריפוי מלא עבור אנשים המושפעים ממצבים אלה.
טיפולים בסרטן:
חוקרים בוחנים את CRISPR ככלי לפיתוח טיפולי סרטן מותאמים אישית. זה כולל שינוי תאי חיסון כדי למקד ולחסל טוב יותר תאי סרטן, מה שמוביל לטיפולי סרטן יעילים וממוקדים יותר.
מניעת מחלות זיהומיות:
ניתן להשתמש ב-CRISPR כדי להנדס עמידות לזיהומים מסוימים, ולספק גישה חדשה למניעת התפשטות מחלות כמו HIV ומלריה. יכולות להיות לכך השלכות עמוקות על בריאות הציבור העולמית.
שיקולים אתיים:
בעוד שטכנולוגיית CRISPR טומנת בחובה פוטנציאל אדיר, היא גם מעלה חששות אתיים. היכולת לערוך את הסליל הבסיס של המידע התורשתי אצל אנשים, שתשפיע על הדורות הבאים. השאלה מעוררת שאלות לגבי ההשלכות ארוכות הטווח ותופעות הלוואי הפוטנציאליות. בנוסף, הנגישות והזמינות של טיפולי CRISPR דורשות שיקול דעת מדוקדק כדי להבטיח שההתקדמות המהפכנית הזו זמינה למגוון רחב של אנשים.
ובאופן טבעי הציבור חושש מטיפולים העלולים להשפיע על שינויים גנטיים, כמו חיסון הקורונה המובסס mRNA (שלא משפיע על הגנטיקה אבל פועל בגישה דומה.
גישה מוגבלת
כמו שכבר ציינו, החשש שטיפולים בשינויי סלילי DNA באמצעות הקריספר, יהיו טיפולים למרבה במחיר. ואולי אף ישמשו לרעה ממשלות שונות. כמו הגבלת טיפול למקורבים ולבעלי עניין.
Ellen Jorgensen, ביולוגית ביו-האקרית ומומחית ל"עשו זאת בעצמכם" בביולוגיה – בהרצאה על הקריספר.
טכנולוגיית CRISPR ללא ספק פתחה גבולות חדשים בתחום הגנטיקה והבריאות. הפוטנציאל שלו לטפל בהפרעות גנטיות, לפתח טיפולי סרטן מותאמים אישית ולמנוע מחלות זיהומיות מסמן שינוי פרדיגמה במדע הרפואה. כאשר אנו מנווטים בשיקולים האתיים סביב CRISPR, חיוני לגשת לטכנולוגיה המהפכנית הזו בזהירות ובאחריות, ולהבטיח שהיא מועילה לאנושות כולה. העתיד של שירותי הבריאות נראה מזהיר מאי פעם, הודות לאפשרויות המבטיחות שמציעה CRISPR.
החלק החשוב במאמר הזה, הוא פחות להבין איך הקריספר עובד בפועל, אלא להבין שזה טיפול שיכול להיות נגיש לכולם. ולכן רק למידת הנושא, מעקב אחרי התפתחויות בתחום, ודרישה ממשרד הבריאות הליות בחזית המדע, יוכלו לספק בעתיד לכם וליקירכם גלגל הצלה ממחלות חשוכות מרפא.
כתיבת תגובה